基因工程如何修复我愚蠢的背部

15岁左右，我开始经历周期性的灼痛，从腿的外侧向下并通过肩blade骨向上射击。疼痛偶尔会变得如此虚弱，以至于我被迫拄着拐杖走路，几乎无法管理一段楼梯。一次失眠的几个月，我会一瘸一拐地做鬼脸。最糟糕的是，一个又一个的医生都无法诊断出这个问题，我放弃了自己的生活，尽最大努力。

一旦我撞上了mid-30s，我就再也受不了了，决定我必须做点什么。我的任务是继续看医生，直到有人告诉我问题出在哪里。在经过一系列专家的研究之后，我最终找到了一位风湿病学家，他诊断出我患有炎症性疾病，这在科学上并不完全被理解，称为强直性脊柱炎 (听起来像咒语)。

现在，这种情况可以用特殊的饮食来治疗 (请不要给我发任何关于这个问题的信息 -- 我知道)，但是食物限制非常严格，结果在我的情况下并不总是一致的。但事实证明，现代科学还有另一种解决方法。

我的风湿病学家建议我开始一种被称为生物药物 (或有时是 “生物制药”) 的药物治疗方案，该药物直接从生物体中渗入。我非常信任科学技术使世界变得更美好的能力，因此我愿意看到这种尖端疗法可以为我做些什么。

我很高兴地说，大约一个月后，这些治疗奏效了 -- 事实上，它们的效果比我想象的要好得多。在过去的两年里，我几乎完全没有痛苦，甚至开始跑步。(我应该注意，我服用的药物具有一些严重的潜在副作用-最值得注意的是，它们会降低人体的免疫系统，包括抵抗某些癌症的能力。只是对我来说，权衡是值得的。)

现在，这种药物不同于我服用的任何其他药物-我必须注射它。大多数用于对抗炎症性疾病的第二代生物制剂必须通过注射器或静脉注射直接引入体内。我必须学会使用一次性epi-pen之类的装置，并将其保存在冰箱中。有一个学习曲线，但不是一个尖锐的曲线 (这当然有助于我在针头方面一点也不紧张)。

那么，我注入体内的魔法是什么？它来自自然来源，但同时-它确实有任何自然之处。

魔法粘住

从永远以来，科学家一直在从生物体中提取药物-几乎您所服用的每种疫苗都可以被视为生物疫苗。然而，近年来，随着基因操作技术的出现，这些药物的范围蓬勃发展。

尽管 “生物” 的确切定义因监管机构而异，但如今该术语通常用于指代由在其基本遗传水平上调整细胞以将其转变为有生命的工厂的技术产生的新型药物。

根据fda的描述，“与大多数化学合成且已知其结构的药物相反，大多数生物制剂是复杂的混合物，不易鉴定或表征。”许多第二代生物制剂 (在过去15年左右的时间里出现的生物制剂，而不是像疫苗这样的第一代生物制剂) 是人类无法重现的。我们只是不知道怎么做。但是，科学家可以使用现代基因操作技术来哄骗活细胞培养物为他们做到这一点。这就是生物学故事的皱纹-它们可能非常昂贵。

这些药物的制造是一项复杂的工作，尤其是在工业规模上。不仅有基因操作，而且细胞培养特别容易受到污染，必须在非常无菌和严格的温度控制环境下进行维护-所有这些都必须在训练有素的劳动力的监督下进行。当您考虑到患者池相对较小时，价格不可避免地会上涨。

为什么我们要回答愚蠢的问题

我只能为自己说话，说这些药物是天赐之物，真正改善了我的生活质量。但是我也很着迷 (甚至谦卑地) 考虑，如果没有几十年的科学研究，这种治疗是不可能的。

科学史的路线-穿过门德兰的达尔文，沃森和克里克的团队-不知道有一天它会帮助一个中年科技博客作者不必一次忍受几个月的痛苦。他们都只是想知道奇怪和不切实际的问题的答案。

这就是为什么当我听到政客们想在科学研究的支持下平衡预算时，我会感到恼火。虽然有办法最好地利用研究资金，但它们的好处是无价的 -- 只是并不总是立即出现 (量子物理学花了几十年的时间才发现智能手机的功能，因为爱因斯坦的理论花了数年时间才被用于卫星配置)。

我们无法预测当今不切实际的研究将如何影响未来的一些重大突破。这就是为什么我们都应该希望我们的税金来资助对奇怪的，不必要的问题的调查，例如 “引力子是否存在？”，“冥王星是什么样子？” 或 “整个宇宙是全息图吗？”回答这些问题不一定能给我们带来新的突破 -- 事实上，他们可能不会。但是他们给我们留下了他们总有一天会的承诺。